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Le gène, un médicament pour rendre la vue aux aveugles

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Le gène, un médicament pour rendre la vue aux aveugles

Deniz Dalkara, thérapie génique et modèles animaux pour des maladies dégénératives rétiniennes, ERC REGENETHER

Près d’une personne sur 3000 souffre d’une maladie héréditaire de la rétine dans le monde. En cause, des mutations pathogènes des cellules de la partie externe de la rétine. Deniz Dalkara, chercheure Inserm dans l’équipe « Thérapies géniques et modèles animaux pour les maladies neurodégénératives » de l’institut de la vision (IDV, UPMC/CNRS/Inserm), développe des méthodes de thérapie génique pour traiter des cas de cécité.

© Laurent Ardhuin

 

Les maladies oculaires héréditaires comme la rétinoschisis ou l’amaurose congénitale de Leber sont la conséquence de mutations des neurones impliqués dans la perception de la lumière qui se situent dans la couche extérieure de la rétine (tissu photosensible dans le fond de l’oeil). Ces anomalies génétiques empêchent les cellules de fonctionner, provoquant une diminution progressive de la vision et dans les stades avancé une cécité.

 

La thérapie génique qui a connu un véritable essor ces dix dernières années, consiste à remplacer un gène « mutée » et déficiente par une copie saine et fonctionnelle. Le succès de ce type de thérapie dépend de la capacité naturelle de virus « inoffensifs » à incorporer leur matériel génétique (ADN ou ARN) au sein des cellules de l’hôte en quantité suffisante et sans effets secondaires. On parle de ciblage d’ADN qui s’apparente à de la vectorisation de médicaments. Des virus non-pathogènes et non-immunogènes servent donc à transporter jusqu’aux cellules de la rétine, des gènes thérapeutiques pour restaurer la vue chez certaines personnes malvoyantes.

 

Deniz Dalkara et son équipe ont identifié et fabriqué au moyen de techniques d’ingénierie moléculaire un nouveau virus adéno-associés (AAV) particulièrement efficace qui pourrait servir au traitement de certaines pathologies génétiques. Des premiers tests réalisés sur des souris modèles de dégénérescence rétinienne se sont avérés très concluants. Cette approche de bioingénierie devrait à terme être développée pour rendre ces virus compatibles avec une utilisation chez l’Homme.

Pour en savoir plus :

Équipe « Thérapies géniques et modèles animaux pour les maladies neurodégénératives » de l’institut de la vision (IDV, UPMC/CNRS/Inserm)Nouvelle fenêtre

 

Deniz Dalkara a obtenu une bourse ERC pour son projet « REGENETHER ».



12/12/16